Una forma revolucionaria de tratar … – Information Centre – Research & Innovation


El síndrome de intestino corto es una enfermedad sin cura y con opciones de tratamiento limitadas. Un proyecto financiado con fondos europeos se propuso cambiar esta situación con la creación de un intestino delgado funcional con células o tejidos del propio paciente. El resultado mejoraría considerablemente las posibilidades de sobrevivir y la calidad de vida de quienes padecen el trastorno.

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El síndrome de intestino corto (SIC) es una enfermedad provocada por la carencia de un intestino delgado completamente funcional. Ya sea por un defecto congénito o porque se extirpó parte del intestino delgado durante una cirugía, el SIC es un trastorno poco común que afecta a aproximadamente trece mil personas en la Unión Europea. Si no se trata, la afección puede impedir que el intestino realice su función nutricional.

Por desgracia, no existe cura para el SIC, y las opciones actuales de tratamiento tienen bajas tasas de supervivencia y pueden causar efectos secundarios graves, especialmente para los niños. Por eso, los investigadores del proyecto INTENS, financiado con fondos europeos, están comprometidos con el desarrollo de una mejor solución.

«Nuestro objetivo es desarrollar un intestino delgado funcional que pueda usarse para tratar pacientes con SIC», señala Paolo De Coppi, catedrático de Cirugía Pediátrica del Instituto Nacional de Investigación Sanitaria en el Instituto de Salud Infantil Terrific Ormond Avenue del University College de Londres y coordinador del proyecto INTENS.

Superando todas las expectativas

En la actualidad, el tratamiento del SIC requiere nutrición parenteral a largo plazo (nutrición proporcionada a través de la vena) o un trasplante de órganos. Mientras que el primero no ofrece una cura definitiva, el segundo depende de la disponibilidad de órganos. En consecuencia, ambos enfoques de tratamiento tienen un efecto limitado.

A fin de superar este desafío, el proyecto INTENS se centró en desarrollar una estrategia para la ingeniería de tejidos autógenos, o el proceso de tratar a un individuo utilizando sus propias células o tejidos. Según destaca De Coppi: «Este enfoque nos permitiría superar la escasez de órganos y evitar que sea necesaria la arriesgada práctica de suprimir la respuesta inmunitaria del paciente. Los resultados logrados hasta el momento han superado todas las expectativas».

Un ejemplo de esta estrategia se puede constatar con los autoinjertos de mucosa yeyunal realizados en el marco del proyecto. «En otras palabras, utilizamos biomateriales de pacientes pediátricos con SIC para diseñar tejido vivo de la mucosa del intestino delgado que, en teoría, podría trasplantarse quirúrgicamente», explica De Coppi.

Los investigadores también descubrieron las similitudes entre las matrices del colon y el intestino delgado (es decir, los materiales de ingeniería utilizados para formar nuevos tejidos funcionales). Según De Coppi, esto indica que podrían usarse indistintamente como plataformas para la ingeniería intestinal. Y expresa: «Esto abre la puerta al uso del colon residual como matriz en los niños que han perdido todo el intestino delgado».

Para apoyar este hallazgo, De Coppi y su equipo trasplantaron las matrices de colon «in vivo», demostrando que pueden sobrevivir para formar estructuras funcionales a corto plazo. «Estos hallazgos proporcionan los datos de prueba de concepto para la ingeniería de autoinjertos yeyunales del paciente para niños con insuficiencia intestinal que, en última instancia, restaura su autonomía nutricional», agrega De Coppi.

Otro resultado clave del proyecto fue la conceptualización para guiar extrínsecamente la autoorganización de células madre en dispositivos funcionales de organoides en un chip. «Estos dispositivos están diseñados para modelizar las funciones de los órganos humanos “in vitro” y nos permiten obtener las formas, los tamaños y las funciones más relevantes de los organoides desde el punto de vista fisiológico», señala De Coppi.

Un cambio radical en el tratamiento del SIC

Todos los resultados del proyecto INTENS representan un cambio radical en el tratamiento del SIC. Según explica De Coppi: «La repercusión de estos resultados es tan relevante para el campo que “Nature Medicine” decidió publicar un editorial sobre el tema, y “Nature Critiques Gastroenterology & Hepatology” publicó los aspectos destacados de la investigación. Esto se suma a que ambas publicaciones ya han ayudado a divulgar nuestros resultados».

Lo más importante es que el trabajo de este proyecto ofrecerá en última instancia un mejor tratamiento para los pacientes con SIC. «Esto no solo hará que el tratamiento sea mucho más asequible y accesible para los pacientes con SIC, sino que también podría mejorar sustancialmente su pronóstico y su calidad de vida», concluye De Coppi.

Actualmente, el equipo está trabajando para impulsar estos resultados hacia la comercialización y la aplicación clínica.